2024年度新药注册临床试验进展年度报告显示 登记总量创新高 企业研发劲头足

6月19日，国家药监局药品审评中心发布《中国新药注册临床试验进展年度报告（2024年）》（以下简称《报告》）。《报告》显示，2024年,药物临床试验登记与信息公示平台登记临床试验总量高达4900项（以临床试验登记号计），较2023年登记总量增长了13.9%。国内药企临床研发劲头十足，2024年首次公示的临床试验中，境内申办者占比超过90%。

《报告》从临床试验登记总体情况、基本特征信息、各药物类型试验情况、临床试验实施情况、质量控制情况等方面进行汇总分析，展示了我国新药临床试验持续创新的发展态势。

01 登记总量高达4900项

近年来，我国临床试验年度登记总量屡创新高。《报告》显示，2024年中国药物临床试验年度登记总量达4900项，其中以受理号登记的新药临床试验共2539项（51.8%），BE备案号登记临床试验共2361项（48.2%）。

按药物类型统计，2024年中国药物临床试验以化学药品为主，占比为76.9%；生物制品次之，占比为21.1%；中药占比为2.0%。

关于新药临床试验，从药物类型及注册分类来看，中药1类和原注册分类6类的临床试验占比分别为37.1%、36.1%，化学药的64.3%为1类，治疗用生物制品和预防用生物制品的1类占比分别为79.0%、46.3%。

根据注册分类对新药临床试验进行统计，2024年注册分类为1类（含原注册分类）的药物共登记1735项试验，占总体的68.3%（1735/2539）,其中化学药品占比最大，为52.3%（908/1735）。根据试验分期分析，Ⅰ期临床试验占比最高，为46.9%，Ⅱ、Ⅲ期临床试验占比分别为22.6%和17.2%，Ⅱ、Ⅲ期临床试验占比较2023年均出现小幅增加。

《报告》还对临床试验登记和实施效率进行了分析。例如，2024年，以受理号登记和以BE备案号登记的临床试验登记平均用时均较2023年进一步缩短；1个月以内完成试验登记并提交的占比分别为39.1%和91.7%，均较2023年进一步提高。

总体而言，试验实施效率进一步改善，申请人完成首次试验登记用时较去年进一步缩短，1个月内完成登记并提交的占比进一步提高。与2023年相比，2024年临床试验启动效率进一步提高，平均启动用时进一步缩短。2024年当年获批临床试验并签署首例知情同意书有587项，6个月内签署首例知情同意书的临床试验比例达96.9%。

02 抗肿瘤赛道火热

从《报告》来看，抗肿瘤赛道依旧火热。

《报告》显示，2024年化学药品适应症以抗肿瘤药物为主，占化学药品临床试验总体的24.7%，其次为皮肤及五官科药物（8.9%）；生物制品适应症同样以抗肿瘤药物为主，占生物制品临床试验总体的43.1%，其次亦为皮肤及五官科药物（9.9%）。

从适应症分析，1类创新药临床试验以抗肿瘤药物为主，占1类创新药总体的39.0%（677/1735），生物制品抗肿瘤药物占比高于化学药品，分别为50.1%（396/791）和30.9%（281/908）。结合试验分期分析，2024年1类抗肿瘤创新药Ⅲ期临床试验占比较2023年保持小幅增长，为15.8%。

“司美格鲁肽”在2024年备受关注。从临床试验涉及品种的情况来看，企业对司美格鲁肽注射液“青睐有加”。

按照不同药物类型分别对2024年2539项新药临床试验所涉及的品种（按临床试验许可文件药品名称）数量进行统计发现，化学药品临床试验数量前10位品种中，司美格鲁肽注射液开展的试验数量最多，为14项；生物制品开展临床试验数量前10位品种中，司美格鲁肽注射液同样开展临床试验数量最多，有15项。

2024年中药新药临床试验主要集中在呼吸和消化2个适应症领域，约占中药临床试验总体的54.6%，其中呼吸适应症占比最大，为36.1%。

03 儿童药、罕见病药物研发活跃

近年来，国家药监局推出一系列激励政策，让儿童用药、罕见疾病用药等领域研发越发活跃。

《报告》显示，2024年药物临床试验中，含儿童受试者的临床试验为249项，在以受理号登记的新药临床试验中占比为9.8%，其数量和占比情况均比2023年有所提升。

针对儿童人群开展的临床试验共登记114项，在新药临床试验中占比为4.5%。按适应症分析，生物制品主要为预防性疫苗，占生物制品总体的32.1%；化学药品主要以呼吸系统疾病及抗过敏适应症为主；中药主要以呼吸系统疾病适应症为主。从试验分期分析，Ⅲ期临床试验占比最高，为43.9%；在50项Ⅲ期临床试验中，位于前两位的适应症分别为预防性疫苗和呼吸系统疾病及抗过敏药物。这预示我国儿童人群将有更多的用药选择。

罕见病药物临床试验数量呈逐年递增趋势，2024年共登记121项。按适应症分析，主要以血液系统疾病、神经系统疾病和抗肿瘤药物为主，占年度罕见病临床试验总量的63.6%，其中血液系统疾病药物临床试验数量最多，共34项，占年度罕见病临床试验总量的28.1%。

细胞和基因治疗品种临床试验数量增幅较大。2024年细胞和基因治疗类药物新增首次登记临床试验115项（以临床试验登记号计），较2023年增加了42.0%。从适应症分类分析，细胞治疗类75项临床试验以抗肿瘤为主（38项，占比50.7%），其次为血液系统疾病（9项，12.0%）。基因治疗类40项临床试验以抗肿瘤为主（12项，30.0%），其次为皮肤及五官科（9项，占比22.5%）和神经系统疾病为主（8项，占比20.0%）。

对比近年来数据，医学影像学和放射性药物临床试验总量呈逐年增加趋势。2024年以受理号登记的医学影像学和放射性药物临床试验共23项，涉及20个品种（按药物名称计），Ⅰ期临床试验最多，共11项。